为罕见病患者呼吁，DIA一直在行动。近些年，DIA中国在这一主题上充分调动资源，探讨交流。在今年5月22～25日即将召开的DIA中国年会上，设置了“患者参与”这一主题。
届时，罕见病发展中心（CORD）主任黄如方将分享主题《患者组织如何找到与药企合作的平衡点》。尽管药企与患者双方的利益诉求不同，但整体目标是一致的，都是让患者得到及时的治疗。这一主题将重点探讨患者组织和医药公司之间合作的平衡点在哪里，如何寻找并达到这一平衡。
在本文中，DIA采访了黄如方，他将在此分析中国患者组织发展现状及中美比较。
“我觉得先从患者组织的重要性要谈起！” 罕见病发展研究中心主任黄如方告诉DIA。“在罕见疾病这一领域，患者组织的参与是非常重要的。但目前中国的实际情况是，患者社群的参与，特别是参与到很多事务的决策，实际上是远远不够的。”
黄如方列举当下患者组织参与的现状。
第一，很多罕见病的患者社群并没有走出来，也就是说患者家庭零星散落在全国各地，他们并没有形成一个社群。
第二，病人也没有结成团体。事实上，病人团体是非常重要的，它可以收集病人社群的声音，发出统一的声音，这会是有力量的声音。
第三，因为患者组织代表了全部社群的力量和声音，他的声音应该得到社会重视，是有影响社会，影响国家政策等等方面的力量的。实际上在具体的有关于罕见病事务的参与上面，患者组织的发言权和影响力是不够的。
目前，以现有7000种罕见病为参考，中国罕见病患者真正结成患者社群的可能只有1%，全国大概有七十多家罕见病的患者组织。黄如方对比国外患者组织发展时称，以美国为例，美国现在有患者组织上千家，中美之间实际上有十多倍的差距。
此外，美国患者组织的发言权和影响力实际上是非常大的。1983年，美国出台了罕见病法案，这个法案的出台背后，其实是罕见病患者组织在直接和间接的力量上推动。在重要事务的参与上，患者组织甚至扮演了决定性的作用。尽管中美之间患者组织发展、患者参与差距巨大，黄如方的观点是“要更加客观地看待这种差距。”以1983年美国患者法案出台为重要象征，美国罕见病患者组织的发展有三十多年，中国罕见病患者组织发展不超过十年。
“我们不可能再用三十多年的时间走美国的发展路径，我们肯定是希望能用20年的时间就要走完美国过去走过的路。”黄如方说，因此罕见病发展研究中心以此为倡导目标运作。
对于罕见病群体的权利保护，社会关注涉及方方面面，包括政府、药企、医疗系统、患者组织等。在黄如方看来，一整套完整的解决方案，核心是各个不同的利益相关方联合行动。
“政策是最为重要的。”黄如方说。在联合行动中，医药公司扮演的角色是为罕见病患者提供药物。政府部门需要制定有利于罕见病的政策，要确保罕见疾病在基础科研、药物研发、市场准入等方面有整套完整方案，来确保罕见病病人药物和治疗的可及性。
事实上，我们已经看到中国药监局近些年也出台探讨鼓励罕见病药物注册、市场准入等相关政策，包括优先审评审批、附条件批准等。
除了药物的准入，罕见病的诊断以及支付能力建设是另外的难题。
事实上，很多的罕见病在疾病诊断的过程中屡遭困难。有些疾病甚至是在患病十多年甚至数十年后才得以确诊，而在确诊前都接受的是其他病症的治疗方案。其中的原因众多，首先是由于罕见病的罕见性，很多医生没有相关的经验与知识。在黄如方看来，最重要的一点是，全国还没有建立一个国家级的罕见病诊疗、转诊系统系统。
目前，全球已经上市的治疗罕见病药物还有70%未进入中国。 “为什么这些药物都不愿意进入中国这个最大的市场？主要的原因是国家没有一个良好的支付体系。” 黄如方说。
患者参与
— 专题负责人 —
赵大尧 博士
辉瑞中国副总裁，中国药物开发部负责人
蔡伊志 博士
前DIA中国区董事总经理
— 顾问 —
Kenneth GETZ
临床研究参与者信息和研究中（CISCRP）主席
Tufts药物发展研究中心资助研究项目部主任
设计、研发和批准对患者有价值的疗法是药物研发的最终目标。要做到这一点，需要患者、行业、支付方和监管机构之间的协同合作。清晰的聆听患者的声音，并帮助他们理解治疗的挑战是成功的关键。DIA希望召集在这个领域的领导者，分享他们的见解和最佳实践，促进各方的交流和理解，让更多患者参与到医疗产品生命周期中。
本患者参与专题由4个分会场组成，将从全球视角、中国的进展以及患者组织与工业界之间的对话，探讨并传递以下信息：
分会场 1005 | 2018年5月25日
08:30-10:00
全球视角下的患者参与
分会场主持人
Kenneth GETZ
临床研究参与者信息和研究中心（CISCRP）主席、Tufts药物发展研究中心资助研究项目部主任
美国，日本及韩国的患者参与政策
Rosamund ROUND
精鼎PRSG副总监兼患者中心及创新部负责人
患者参与在欧洲的现状
Agnes SAINT-RAYMOND 医学博士
EMA国际事务及Portfolio Board负责人
药物研发中的患者参与 - Tufts研究报告
Kenneth GETZ
临床研究参与者信息和研究中心（CISCRP）主席、Tufts药物发展研究中心资助研究项目部主任
分会场 1006 | 2018年5月25日
10:30-12:00
罕见病在中国的进展
分会场主持人
赵大尧 博士
辉瑞中国副总裁，中国药物开发部负责人
特殊人群用药的医保政策
赵琨
国家卫计委研究发展中心卫生技术评估研究室主任
孤儿药的加速审评
CDE Speaker Invited
临床医生视角
丁洁 教授
原北京大学第一医院副院长, 儿科副主任、儿科学教授、研究员、博士生导师
分会场 1007 | 2018年5月25日
13:30-15:00
罕见病论坛 - 第一部分
分会场主持人
蔡伊志 博士
前DIA中国区董事总经理
患者组织如何找到与药企合作的平衡点
黄如方
罕见病发展中心(CORD) 创始人及主任
患者声音对话企业愿景
洪飞
多发性硬化之家、淋巴瘤之家创始人
患者组织和医药公司的合作机会点
管珊珊
夏尔中国患者服务部负责人
基于科学的患者沟通与参与
吴云
上海罗氏制药有限公司医学部患者支持与患者教育高级经理
分会场 1008 | 2018年5月25日
15:30–17:00
罕见病论坛 - 第二部分： 嘉宾讨论
分会场主持人
金晓玮 博士
华领医药技术（上海）有限公司生物部总监
CORD高级顾问
嘉宾讨论
全体讲者及特邀讨论嘉宾：
李树婷
临床研究促进公益基金秘书长
关于DIA：
DIA总部位于美国首都Washington DC，此外在北美、欧洲、日本、中国等设有分部。作为一家中立的国际组织，DIA 在制药和其它医疗健康领域，孜孜不倦50余年，为政府，工业和学术机构提供了形式多样的交流和学习的平台，赢得广泛认可和赞誉。
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